Il termine Medicina Ortomolecolare è stato coniato dallo scienziato americano Linus Pauling (2 volte insignito del Premio Nobel, uno per la chimica e uno per la pace) che l’ha definito come il trattamento di stati patologici mediante la somministrazione di sali minerali e vitamine di cui l’organismo ha bisogno. Pauling di conseguenza ha definito la medicina ortomolecolare come "il trattamento delle malattie ottimizzando le concentrazioni delle sostanze normalmente presenti nel corpo umano" ed anche la "prevenzione per la salute e la cura delle malattie variando la concentrazione nel corpo umano di sostanze presenti in esso che servono per il mantenimento della salute".

Si basa sull'uso di sostanze chimiche naturali (vitamine, minerali dietetici, enzimi, antiossidanti, aminoacidi, acidi grassi essenziali, pro-ormoni, probiotici, fibre dietetiche e acidi grassi), proposti a volte anche in alte dosi, che riequilibrano l'assetto biochimico individuale.